"인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 '케미버스'가 다른 AI 플랫폼과 다른 점은 희귀·난치성 질환에 최적화됐다는 점이다. 케미버스를 통해 파이프라인 'PHI-101' 적응증을 재발성 난소암으로 확대할 때 임상에 진입하기까지 소요된 시간과 비용을 각각 63.6%, 80.2% 절감할 수 있었다."

남기엽 파로스아이바이오 최고기술책임자(CTO·사진)가 매일경제 인터뷰에서 "케미버스는 희귀·난치성 질환 중심 데이터를 큐레이션하고 있다"며 "케미버스를 통해 특화된 표적 단백질 3차원 구조 및 약 62억건의 화합물 빅데이터를 발 빠르게 처리할 수 있다"고 설명했다.

2016년 설립된 파로스아이바이오는 희귀·난치성 질환 치료제 개발에 주력하는 AI 신약 개발 기업이다. 많은 AI 신약 개발 기업이 AI 신약 개발 플랫폼을 제공해 수익을 거두는 사업구조를 갖추고 있지만 파로스아이바이오는 드물게 자체 파이프라인으로 임상 진입에까지 성공한 독특한 업체다.

파로스아이바이오가 자랑하는 케미버스는 약물 정보와 암세포주 활성 및 유전자 발현 정보와의 상호작용을 분석해 새로운 타깃을 제안할 수 있는 AI 케미버스 모듈 '딥리콤(DeepRECOM)', 대용량 고속 데이터 처리 기술과 약물 작용 발생단 기반 생성 모델 알고리즘을 유기적으로 연결해 신속하게 타깃에 대한 유효물질을 디자인하는 '켐젠(ChemGEN)' 등 9개 모듈로 구성된 AI 신약 개발 플랫폼이다. 케미버스 모듈 9개를 적절하게 조합해 신약 개발 과정에서 최적화된 예측을 진행한다.

파로스아이바이오는 현재 급성골수성백혈병(AML) 치료제 'PHI-101', 고형암 치료제 'PHI-501', 췌장암·비소세포성폐암·대장암 등을 적응증으로 하는 KRAS 저해제 'PHI-201', 전이성 난소암 대상 FAK 저해제 'PHI-301', 담관암을 타깃으로 하는 FGFR 저해제 'PHI-401' 등 10개에 이르는 희귀·난치성 질환 치료제 파이프라인을 갖추고 있다. PHI-101은 AI 알고리즘으로 도출한 후보물질이 임상에 진입한 국내 최초 사례라는 점에서 주목받고 있다. 남 CTO는 "PHI-101은 FDA 희귀 의약품 지정이 완료된 점을 활용해 급성 골수성 백혈병으로 글로벌 임상 1상을 진행 중"이라며 "올해 임상 1상이 종료된 이후 임상 2상을 진행하기 위한 독성시험 및 임상 생산 준비도 마무리된 상태"라고 말했다.

파로스아이바이오는 오픈 이노베이션과 바이오마커 전략 활용해 신약개발의 성공률을 높여가고 있다. 남 CTO는 "도널드 스몰 존스 홉킨스 의과대학 교수와 PHI-101 중개연구를 계속 진행해서 이번 4월에 미국암학회(AACR) 발표를 할 예정"이라며 "PHI-501은 신상준 연세암병원 교수와 함께 대장암과 악성 흑색종에서 차세대 치로제로서 차별화된 연구 결과들을 계속 보여주고 있다"고 설명했다. 파로스아이바이오는 PHI-101의 임상 2상 개발까지 완료한 뒤 '개발 단계 희귀 의약품 제도'를 활용해 조건부 품목 허가를 신청하고 PHI-101을 조기 상용화하는 것이 목표다. 남 CTO는 "희귀 질환 치료제 개발을 위해 바이오 마커 등에 기반을 두고 연구를 진행하고 있다"면서 "바이오 마커를 신약 개발에 활용하면 기존에 비해 개발 성공 확률이 7.6%에서 15.9%로 2배 이상 높아지는 것으로 알려졌다. 임상 기간도 15년에서 3년으로 줄어든 사례가 있다"고 말했다.

[강민호 기자]